Dal “Bambino Gesù”svolta per leucemia infantile: funziona il trapianto dai genitori


La sperimentazione dell’’equipe del prof. Locatelli ha dato risultati eccezionali, confermando le ottime possibilità di guarire con il trapianto del midollo da genitore non compatibile. I risultati pubblicati sulla rivista  “Blood” e rilanciati dalla Società Americana di Ematologia

L’annuncio arriva dall’ospedale pediatrico “Bambino Gesù” di Roma e potrebbe davvero rappresentare una clamorosa svolta nella lotta alla leucemia infantile: funziona il trapianto dai genitori. La sperimentazione, portata avanti dall’equipe del prof. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento Oncoematologia e Medicina trasfusionale del’ospedale romano, ha dato risultati eccezionali e lo studio conferma che ci sono ottime possibilità di guarire con il trapianto del midollo da genitore non compatibile.

Il risultato di questa sperimentazione, pubblicato sulla rivista scientifica internazionale “Blood”, è stato ottenuto grazie ad una nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali sviluppata dall’equipe dell’nosocomio romano che ha anche la più grande casistica al mondo. La tecnica era già stata impiegata in altri casi di immunodeficienze e di malattie genetiche ed ora è stata sperimentata in quei casi in cui non si riesce a trovare un donatore idoneo. La sperimentazione ha dimostrato che il trapianto di midollo da genitori, che non sono mai completamente compatibili con i figli, in bambini affetti da leucemie e tumori del sangue offre le stesse possibilità di guarigione del trapianto da donatore compatibile.

Per gli esperti del Bambino Gesù, si tratta di “un’occasione di guarigione definitiva per centinaia di bimbi in Italia e nel mondo”. E che si tratta di una vera svolta nella lotta alla leucemia è confermato dal fatto che i risultati, assolutamente eccezionali secondo gli esperti, sono stati rilanciati dalla Società Americana di Ematologia (ASH). Come detto il nuovo studio evidenzia che, anche in assenza di un donatore completamente compatibile, la tecnica rende possibile il trapianto di midollo da uno dei 2 genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo.

Questa procedura è stata applicata a 80 pazienti con leucemie acute resistenti o con ricadute e la probabilità di cura definitiva per questi bimbi, informano al Bambino Gesù, “è superiore al 70%”. Per anni l’unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella immunogeneticamente compatibile con il paziente. Ma la possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solamente del 25%. Per ovviare a questa limitazione, sono stati creati i Registri dei donatori volontari di midollo osseo, che arruolano ormai più di 29 milioni di donatori, e le Banche di raccolta e conservazione del sangue placentare, le quali rendono disponibili circa 700.000 unità nel mondo.

Ora la clamorosa svolta arriva dall’ospedale pediatrico romano già all’avanguardia in Europa perché unico ospedale pediatrico europeo dove si effettua ogni tipo di trapianto oggi esistente. Nel corso dell’anno passato (2016) ne sono stati eseguiti 339, con un aumento del 4% rispetto all’anno precedente. Nello specifico sono stati effettuati 167 trapianti di midollo, 67 homograft, 29 di rene (di cui 8 da vivente), 26 di fegato (di cui 2 da vivente), 22 di cornea, 12 di cuore (a cui si sommano i 9 impianti di cuore artificiale), 11 di membrana amniotica e 5 di polmone. Sono invece 9.600 i bambini e i ragazzi affetti da malattie rare seguiti dall’Ospedale.

Si tratta della più ampia casistica nazionale, non solo a livello pediatrico. Non solo, nel 2016 il “Bambino Gesù” ha realizzato 628 pubblicazioni di riviste scientifiche (+13% rispetto all’anno precedente), mentre 242 sono stati i progetti di ricerca attivi , 423 gli studi clinici e le sperimentazioni di nuovi farmaci e nuove terapie hanno coinvolto oltre 5.300 pazienti. Oltre 750 il numero di medici, biologi e altre figure professionali impegnate nella ricerca scientifica. Grazie alla piattaforme genomiche e alle competenze bioinformatiche, il Bambino Gesù nel 2016 ha identificato 10 nuove malattie rare che erano orfane di diagnosi. Un impegno costante che ha permesso all’Ospedale di fornire risposte diagnostiche in oltre il 40% dei malati rari o ultra-rari seguiti.

Inoltre grazie alla piattaforme genomiche e alle competenze bioinformatiche, il Bambino Gesù nel 2016 ha identificato 10 nuove malattie rare che erano orfane di diagnosi. Un impegno costante che ha permesso all’Ospedale di fornire risposte diagnostiche in oltre il 40% dei malati rari o ultra-rari seguiti. A certificare l’impegno e i risultati sul fronte delle malattie rare le 15 reti ERN (European reference network) di cui il Bambino Gesù è stato nominato centro di riferimento dalla Unione Europea (al secondo posto in Italia per numero di aree assegnate).

La presenza del Bambino Gesù all’interno di 15 reti negli European Reference Networks dedicati alle malattie rare- afferma il direttore scientifico Bruno Dallapiccola – pone il nostro Ospedale al primo posto della pediatria Europea ed esprime un lusinghiero riconoscimento internazionale, sia in ambito assistenziale che di ricerca scientifica”.

Ed in quest’ultimo ambito i risultati della sperimentazione sul trapianto di midollo da genitore non compatibile contribuiranno inevitabilmente a far acquisire maggiore prestigio all’ospedale romano

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